Először gyógyították meg egy kisgyerek leukémiáját egy úttörő génterápiával, emberi immunsejtek génjeinek szerkesztésével – közölték a londoni Great Ormond Street Kórház orvosai. Layla Richards három hónapos volt, amikor a gyógyíthatatlan, agresszív leukémiát diagnosztizálták nála. Vele is az történt, ami gyakori az ilyen kicsi csecsemőknél, a kemoterápia és a csontvelő-átültetés hatástalannak bizonyult – tudósított a BBC hírportálja. Egy nappal az első születésnapja előtt orvosai már csak a fájdalomcsillapítást tudták tanácsolni a családnak. A kislány édesapja, Ashleigh Richards nem adta fel, vállalta egy ismeretlen terápia kockázatát. Az orvoscsoport és a Cellectis biotechnológia cég gyorsan megszerezték az engedélyt arra, hogy egy erősen kísérleti stádiumban, csak egereken kipróbált terápiát alkalmazzanak.
Fotó: Great Ormond Street Hospital
A génmódosított immunsejtes kezelés a génszerkesztés technológiai fejlődésének eredménye. Korábbi terápiák gének hozzáadásával próbálták a hibát kijavítani, ám a friss eljárás a már meglévőket szerkesztette. Mikroszkopikus ollót használtak, hogy a donor immunsejtjeinek DNS-ét pontosan megszerkesszék. A sejteket úgy tervezték, hogy csak a leukémiás sejteket öljék meg és a betegnek adott erős gyógyszerek számára láthatatlanok legyenek. A módosított sejteket a kislány szervezetébe injekciózták. Második csontvelő-átültetésre is szükség volt, hogy helyreállítsák az immunrendszerét.
Fotó: Great Ormond Street Hospital
Néhány hónappal azután, hogy a család értesült a gyógyíthatatlan kórról, Layla szervezetében nincs leukémiára utaló nyom. Paul Veys, a Great Ormond Street kórház orvosa azt mondta, ez volt a legjelentősebb állapotjavulás, amit az elmúlt húsz évben tapasztalt. “Csodás, ahol most tartunk ahhoz képest, ahogy öt hónappal ezelőtt álltunk, gyógyulásról azonban korai lenne beszélni. Egy-két év kell ahhoz, hogy kiderüljön a gyógymód hatásossága, ám már az is óriási lépést jelent, ahová eddig eljutottunk” – mutatott rá. Layla történetét az Amerikai Hematológiai Társaságnak mutatták be, ám ez a terápia egyetlen emberi esete, klinikai tesztekkel még nem vizsgálták. Az ugyanabban a kórházban dolgozó Waseem Quasin hangsúlyozta: “Ez az első alkalom, hogy az új technológiával szerkesztettük emberi sejtek génjeit és azokat visszaültettük a páciensbe. Óriási lépést jelent ez számunkra“.
Layla a családjával (Fotó: Great Ormond Street Hospital)
